2020年生物医药M&A市场中的后起之秀

【编者按】众所周知，生物医药研发投入的特殊性，决定了其研发战略需要配合适度的并购与广泛的合作。面对诸多优良政策的积极促进和生物技术的不断突破，生物医药市场相较于其他行业还是获得了更多的资本青睐。

本文发于药明康德；经亿欧大健康编辑，供行业人士参考。

生物医药领域的M&A市场在2019年初可以说先来了个“开门红”，而后在接近尾声的第四季度也有着非常突出的表现。总体来看，2019年的活动显着增加，大型生物医药公司在积极地进行合并和收购。2020年已经到来，哪些生物医药公司是备受关注的收购目标呢？在今天的这篇文章里，我们将结合Forensic Investor在Seeking Alpha上发布的文章，为大家列举出Forensic Investor认为值得关注的5家中型生物医药公司。

No.1 Global Blood Therapeutics（GBT）

去年11月，美国FDA宣布加速批准GBT公司的创新疗法Oxbryta（voxelotor）上市，治疗成人和12岁以上青少年患者的镰状细胞贫血症（sickle cell disease, SCD）。紧随其后，欧洲药品管理局也将voxelotor纳入其PRIME计划，而欧盟委员会也将voxelotor指定为用于治疗SCD的孤儿药。值得一提的是，voxelotor是首款FDA批准的靶向血红蛋白聚合过程的创新疗法，代表着治疗SCD的一种创新作用机制。

此外，GBT还宣布与Syros Pharmaceuticals达成合作，以开发和商业化治疗镰状细胞病和β地中海贫血的新型疗法。去年12月，GBT获得了1.5亿美元的非稀释性定期贷款，以改善其现金状况，并为其产品的进一步开发和商业化提供资金，这使GBT处于与潜在收购方进行良好交易谈判的有利位置。因此，GBT对于寻求扩大其产品管线，而又没有发展风险的大型生物医药公司来说具有一定的吸引力。

No.2 uniQure

去年7月，uniQure公司公布了其基因疗法ATM-061，在治疗重度或中重度B型血友病患者的2b期临床试验中取得的积极结果。另外，还公布了其第一代基因疗法ATM-060，在长达3.5年的临床试验中获得的积极随访结果。这些试验结果为uniQure成为首家通过一次治疗，就使B型血友病患者达到功能性治愈的生物医药公司奠定了基础。

根据Forensic Investor文章中提供的数据，B型血友病的市场预计到2026年将达到80亿美元，具有潜在的重磅地位。而彭博社（Bloomberg）在去年6月的报道中也指出，uniQure正在寻求潜在的合作伙伴，想要扩大基因疗法管线的大型医药公司或许可以密切关注下uniQure。

No.3 Intercept Pharmaceuticals

去年11月，Intercept Pharmaceuticals公司宣布，FDA接受该公司为奥贝胆酸（OCA）递交的新药上市申请（NDA），并且授予其优先审评资格。这一NDA寻求加速批准OCA上市，治疗由于非酒精性脂肪性肝炎（NASH）导致的肝纤维化。OCA是目前唯一在3期临床试验中获得积极结果的NASH疗法。如果获得批准，这将是第一款获批治疗NASH导致的肝纤维化的创新疗法。FDA预计在明年3月26日之前作出回复。去年12月13日，Intercept公司已经向欧盟递交了OCA的上市申请。

NASH是一种严重的进行性肝病。患者由于肝脏中脂肪过度积累激发慢性炎症，导致进行性肝纤维化。这会最终导致肝硬化、肝功能衰竭、肝癌和死亡。到2020年，NASH可能在美国成为导致肝脏移植的首要原因。目前这一疾病尚未有获批疗法，这或使Intercept成为想通过NASH治疗领域拓展其产品线的大型医药公司的最佳收购目标。

No. 4 bluebird bio

与uniQure类似，bluebird bio是另一家开发基因疗法的中型生物医药公司。随着之前对Kite Pharma，AveXis，Spark，和Audentes的收购，大型医药公司已经表现出对基因疗法的兴趣。就在两周前，BMS和bluebird公布了双方联合开发的靶向BCMA的CAR-T疗法idecabtagene vicleucel（ide-cel，又名bb2121），在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者时的关键性2期临床中取得的积极结果。BMS血液学/肿瘤学和细胞疗法早期临床开发高级副总裁Kristen Hedge博士还表示，这项研究支持ide-cel成为接受过多次前期治疗MM患者群体的治疗选择。bluebird正在积极地准备向监管机构递交这些数据，以求让ide-cel成为“first-in-class”靶向BCMA的CAR-T疗法。

另外，其基因疗法Zynteglo已于去年6月获得欧盟委员会的批准上市，治疗12岁及以上患者的输血依赖型β地中海贫血。Zynteglo是针对这一疾病的首款基因疗法。总体来看，与只专注于基因疗法开发的公司相比，bluebird拥有更为多样化的研发管线，其中包括正在开展的治疗严重遗传疾病的多个2期和3期临床试验。更重要的是，bluebird还开展了多项关于肿瘤学的临床试验。因此，bluebird有可能成为基因疗法公司中更具吸引力的收购目标。

No.5 Amicus Therapeutics

2018年，Amicus Therapeutics的一款创新疗法Galafold（migalastat）获美国FDA的批准上市，治疗一种名为法布里病（Fabry Disease）的罕见病。这也是首款获批用于法布里病成人患者的口服用药。其首席执行官John Crowley先生在2019年第三季度的财报电话会议上表示，Galafold仍然是有史以来最成功的罕见疾病治疗药物之一，也是Amicus成功的基石。

去年10月，Amicus开发的基因疗法AAV-CLN6，在治疗CLN6 Batten病（Batten disease）患者的试验中取得了积极的中期临床数据。对开发罕见疾病疗法感兴趣的大型医药公司来说，Amicus会是极具吸引力的M&A目标之一。

众所周知，生物医药研发投入的特殊性，决定了其研发战略需要配合适度的并购与广泛的合作。面对诸多优良政策的积极促进和生物技术的不断突破，生物医药市场相较于其他行业还是获得了更多的资本青睐。对于新的一年，我们充满期待。而最期待的是，各医药公司可以在多变的医药形势下，为全球患者带来更多的治疗选择！