2020年，这些生命科学新锐公司值得关注（上）

【编者按】日前，BioSpace发布了“Class of 2020”榜单，该榜单从各方面因素综合考量后，评选出北美地区2020年度值得关注的20家生命科学初创公司。该名单中的公司虽成立于2018年后，但在短短的时间里已对行业产生了很大的影响。以下是榜单上排名前十的公司。

本文发于创鉴汇；经亿欧大健康整理，供行业人士参考。

1. Cerevel Therapeutics

Cerevel Therapeutics成立于2018年，由辉瑞（Pfizer）和贝恩资本联合创办。该公司着力于研发中枢神经（CNS）疾病领域的治疗药物。

辉瑞向Cerevel提供一系列处于不同临床研究阶段的化合物和若干临床前研发阶段的化合物，所涉及的疾病治疗领域包括帕金森病、阿尔茨海默病、癫痫、精神分裂症和成瘾性疾病。

贝恩资本承诺出资3.5亿美元，并表示，如果将来有需要，还将提供额外的资金。2019年9月，Cerevel公布了其在研药物tavapadon，在治疗帕金森病患者的2期试验中达到统计学意义上显著改善运动机能的主要研究终点。

2. Anthos Therapeutics

Anthos Therapeutics成立于2019年，曾获得黑石生命科学2.5亿美元投资。该公司的主打产品是从诺华（Novartis）公司获得的MAA868。这是一款抗凝血因子XI/XIa的单克隆抗体，目前已完成临床前和1期临床研究。

血栓形成（thrombosis）是导致发病和死亡的重要原因。血栓可以阻塞动脉或者静脉，在肺部出现的血栓可造成肺栓塞，而在大脑出现的血栓可造成中风。目前的血液稀释剂通常伴随着出血风险，而且需要每日服用。

MAA868的研究结果表明，它不但具有抗血栓形成的活性，而且出血风险很小。值得一提的是，患者只需每月接受一次治疗就可以降低血栓生成风险，有望提高患者用药的依从性。

3. Century Therapeutics

Century Therapeutics成立于2019年，它获得拜耳，Versant，Fujifilm Cellular Dynamics（FCDI）投资的2.5亿美元。Century曾与FCDI建立战略合作伙伴关系，以开发多能干细胞（iPSC）衍生的癌症免疫效应细胞。

FCDI的iPSC垂直整合平台在过去15年中进行了优化，目前已经可以使用基因组无融合方法生成GMP级iPSC系列。Century还拥有FCDI领先的免疫效应细胞分化方案和知识产权，可以商业规模生产GMP级免疫效应细胞。

4. Cyclerion Therapeutics

Cyclerion Therapeutics成立于2019年，它从Ironwood Pharmaceuticals剥离出来，并进行了高达1.75亿美元的私募交易。

该公司主要利用sGC药理学平台开发严重的孤儿病治疗药物。Cyclerion目前有五个不同的sGC产品组合，每个产品均针对独特的靶点而设计。其中，olinciguat已进入治疗镰状细胞疾病患者的2期试验，praliciguat也已进入治疗糖尿病性肾病患者的2期试验。IW-6463正在1期试验中治疗严重的中枢神经系统疾病。此外，它还有两项针对严重肝脏和肺部疾病的后期开发项目。

5. Mirum Pharmaceuticals

Mirum Pharmaceuticals成立于2018年。该公司从夏尔（Shire）获得了maralixibat的授权许可，开发用于治疗Alagille综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者，这两种疾病是主要影响儿童患者的遗传性肝病。

此前，美国FDA已授予其选择性ASBT抑制剂maralixibat突破性疗法认定，用于治疗1岁及以上ALGS儿童患者的瘙痒症状和2型PFIC患者。该疗法在治疗ALGS儿童患者的2b期临床试验中，显著降低了患者的血清胆汁酸（sBA）水平，并改善患者的瘙痒症状。2019年7月，Mirum宣布首次公开募股（IPO），筹集7500万美元。

6. Passage Bio

Passage Bio成立于2019年，并在当年2月份完成由奥博资本（OrbiMed）领投的1.155亿美元A轮融资。此后，它又完成了1.1亿的B轮美元，使融资总额达到2.255亿美元。该公司将利用该笔资金开发五种候选治疗药物，以治疗罕见的单基因中枢神经系统疾病（CNS）。

这些开发项目与宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）达成研究合作许可协议，并得到公司联合创始人James M. Wilson 博士的支持。Passage Bio还可以选择另外7个罕见单基因CNS适应症的临床前开发项目，其中包括GM1神经节苷脂病，额颞叶痴呆（FTD），预计这些项目将于今年进入临床阶段。

7. Qpex Biopharma

Qpex Biopharma成立于2018年。此前，它已成功完成3300万美元的A轮融资。Qpex专注于开发新型抗生素，以应对全球日益增长的抗生素耐药性的威胁。此前，它从The Medicines Company获得临床前抗感染候选药物，包括拥有独特药理学性质的β-内酰胺酶抑制剂技术。

Qpex Biopharma还与生物医学高级研究与发展管理局 （Biomedical Advanced Research and Development Authority，BARDA）建立了战略合作伙伴关系，BARDA是美国卫生与公众服务部（Department of Health and Human Services）的一个附属部门。

该公司表示，与BARDA的合作有可能获得高达1.32亿美元的资金支持，以推进一系列新型抗生素的开发，对抗耐药性及革兰氏阴性感染。

8. Thrive Earlier Detection

Thrive Earlier Detection公司成立于2019年。此前，它已完成1.1亿美元的A轮融资。这家公司致力于将癌症早期诊断整合到常规医疗护理中去。该公司将继续推动其主打液体活检产品CancerSEEK的开发和推广。

CancerSEEK是一款可以在癌症早期检测多种癌症类型的液体活检。它是基于约翰霍普金斯大学（Johns Hopkins University）的癌症研究先驱Bert Vogelstein、Kenneth Kinzler、和Nickolas Papadopoulos博士的研究开发的。

CancerSEEK检测将对循环肿瘤DNA（ctDNA）中的基因组突变和血浆中与癌症相关的蛋白标志物进行分析，发现多种不同癌症类型中的共同特征。这款液体活检已经获得美国FDA授予的突破性医疗器械认定，用于发现胰腺癌和卵巢癌相关的基因突变和蛋白生物标志物。

9. Maze Therapeutics

Maze Therapeutics公司成立于2019年，该公司利用天然存在的基因变异和大规模基因筛选，发现预防疾病的基因变异，并且开发基于这些基因功能的疗法。人类基因中天然存在的多样性可能提高，也可以降低特定疾病的风险。

例如，携带APOE4等位基因的人群患上阿尔茨海默病（AD）的风险提高，而携带APOE2等位基因的人群患上AD的风险则会降低。携带同样致命基因突变的患者可能因为身体中其它基因的多样性而产生严重程度不同的症状。Maze公司的研发策略是探索人类中已经存在的基因多样性，从中发现能够降低特定疾病风险的基因变异，然后开发创新疗法来模拟这些基因变异的效果。

10. Ribon Therapeutics

Ribon Therapeutics成立于2019年，在其A轮和B轮融资中共筹集了9500万美元。Ribon的研究重点是PARP酶家族的成员PARP-7。PARP-7抑制剂代表了一种新的治疗方法，其开发的RBN-2397已在治疗晚期实体瘤的1期试验中完成首例患者给药。

Ribon公司还建立了一个monoPARP综合技术平台，用于开发治疗癌症等疾病的小分子药物。MonoPARP在调节使癌细胞存活的应激反应中发挥重要作用。有12种不同的monoPARP可以在多种应激反应中发挥作用，这使monoPARP抑制剂在很多的治疗领域具有很大的治疗潜力。