远程智能临床试验获CDE肯定它将如何改变临床试验？

　　2015年之前，中国的生命科学信息化服务一直处于寒冬之中，直到2015年，行业发展拔地而起。导火索就是原国家食药监总局2015年7月22日发布关于药物临床试验数据自查公告，引起整个医药行业震动，临床试验的规范化、数据的真实性、可溯源性才在行业内得到了应有重视，以往被忽视的临床试验数字化管理也迎来发展突破口。

　　此后，临床审评审批制度不断改革，相关政策持续出台，推动我国临床试验质量不断提升。在过去的几年间，国内临床试验行业破而后立，迎来了翻天覆地的变化。

　　2020年7月，国家药监局、卫健委重磅发布的新版《药物临床试验质量管理规范》（以下简称“规范”）正式施行。在行业具备基本规范后，接下来整个临床试验数字化行业将朝着什么方向发展？

　　远程智能临床试验，也被称为虚拟试验、混合试验、去中心化临床试验，是一种新兴的进行临床试验的方法。

　　远程临床试验成为行业关注焦点的直接原因是由于新冠疫情导致临床试验开展受挫，不得不采用远程临床试验模式。但本质上，远程临床试验作为一种新模式，在药物上市速度和数据质量上广受认可，可以为患者、申办方、CRO各方带来更好的获益，所以被认为将成为未来新趋势。

　　在7月2日CDE公布的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》征求意见稿也明确建议抗肿瘤药物临床试验设计中可以考虑加入去中心化临床试验（Decentralized Clinical Trials，DCT）的设计元素。

　　征求意见稿建议利用“虚拟”工具，开展远程医疗随访和监测，使用可穿戴设备收集数据、鼓励申请人探索远程访视、远程实验室评估、远程成像评估、远程监测，鼓励探索研究中心和居家随访结合的新随访模式等等。

　　DCT为什么能获得CDE的力荐？远程试验中如何保证数据的准确性、完整性？动脉网采访了全球领先的生命科学信息化解决方案企业Medidata。

　　Medidata是全球首家推出临床试验全周期完全远程智能化的公司，曾通过远程智能临床试验方案助力Moderna新冠疫苗上市。

　　远程临床试验可以大幅降低患者临床试验的负担，患者可以足不出户参与临床试验，远程注册登记临床试验、在线填写知情问卷，通过数据采集工具、可穿戴设备、传感器等提交自报数据，通过视频参与访视，定期与研究者讨论不良事件等。

　　临床试验参与率过低曾导致许多临床试验进展缓慢。如何最大程度上降低患者负担，优化临床试验体验一直是业内难题。

　　在国内，患者临床试验参与度一直较低，《中国恶性肿瘤流行情况分析报告》显示，2015年恶性肿瘤患者参与临床试验的占比只有0.01%。在美国，也只有 5％ 的癌症患者参与了美国的临床试验。远程临床试验通过降低患者参与负担保证了研究的稳定性。

　　《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》也肯定了DCT临床试验有助于将受试者参与研究的障碍最小化，在传统试验中代表性最不足的参与者群体也有参与临床试验的机会，临床试验结果在不同人群中的普遍性和代表性将得以增强。

　　对于临床试验发起方来说，远程智能临床试验带来的患者参与度提升可以加速产品上市进程，降低药物研发成本。

　　以Moderna的疫苗上市经历为例，Medidata的解决方案帮助Moderna的mRNA疫苗临床试验实现3万患者入组，0次试验中心访视，完成了至今最大规模的远程智能临床试验。

　　Medidata向动脉网讲诉了这样一个故事，2020年3月，美国再生医学领域的领导者TissueTech计划启动一项治疗严重糖尿病足溃疡的 III 期关键试验，新冠疫情导致传统临床试验无法开展。而糖尿病足溃疡疾病是一种截肢风险和死亡风险都很高的疾病，大幅推迟临床试验也不可行。

　　TissueTech找到Medidata转向远程智能试验，对患者进行远程访视，远程获取和审核医学影像，并转向远程监查。很快，临床试验在三个月后启动。

　　目前，全球的卫生监管机构对于智能远程临床试验关注的重点问题就是如何保证数据质量与数据完整性以及受试者隐私保护。

　　为了实现全方位数字监查，保证数据的规范性、真实性、可溯源性，Medidata告诉动脉网它们在解决方案中囊括了全套虚拟技术，支持远程患者参与和试验质量监查。

　　在远程智能临床试验中，患者在采集数据时可以利用应用程序记录主观感受，佩戴传感器实时采集精准的数据，可看到数据的生成轨迹，保证了记录在文档上的数据完整、真实、可追溯。告别了以往临床试验数据往往基于无法溯源的信息来源。

　　的数据采集保证了患者端源数据的质量。在数据的管理上，Medidata推出了中央化监查解决方案。中央化监查让申办方和CRO无论何时何地，都可持续地监控和分析试验数据。数字化监查能够从任何地方持续监查数据，对临床试验进行远程监管，使申办方和CRO能够创新和优化试验设计。

　　近几年，中国临床试验行业飞速发展，从无到有、从少到多，实现了由量到质的飞跃。未来，临床试验行业发展方向除了远程化外，智能化也是临床试验发展的一大方向。

　　智能化临床试验涵盖了临床试验的方方面面，各个环节中应用智能化技术可以提升临床试验效率、加速产品上市速度。

　　首先对于患者来说，在患者招募、患者数据采集、患者管理等方方面面都将降低患者负担，带来更高的临床试验效率，开启以患者为中心的临床试验时代。

　　以罕见病临床试验这一难题为例，患者招募难、患者保留、数据不足、临床目标与临床试验操作都在罕见病患者临床试验中构成挑战。智能化的技术可以帮助破解以往不可能的难题。

　　Medidata就曾与卡斯尔门病协作组织合作，Medidata Acorn AI利用机器学习算法发现了以往难以识别的卡斯尔门病的生物标志物，AI技术大大缩短了原定的研究时间，可以为卡斯尔门病和其他罕见疾病进行个性化精准治疗。

　　对于申办方来说，智能化带来最大获益在于增效降本。临床试验的复杂性在不断增加，将新药推向市场的时间和成本越来越繁重，任务重，时间紧。药品的迅速上市很大程度上取决于收集和共享完整、及时和高质量的数据。

　　智能化临床试验系统的优势在于在数据产生时就可以直接获取，获取数据不需要增加工作复杂度，一次数据获取可以迅速上传到所有系统之中。

　　Medidata表示曾有大型制药公司利用Acorn AI 的数据和 Intelligent Trials 的洞察，显著地加快了一项在入组方面远远落后的关键研究。

　　在生命科学数字化这个高壁垒的行业，有能力提供可靠一体化解决方案的企业并不多，Medidata作为行业的先行者，一直引领着临床试验数字化行业发展，将临床试验从旧的手工流程中解脱，不断突破临床试验行业发展瓶颈，破解行业不可能，将其变为可操作的规范。如今，Medidata将这套在全球广受认可的一体化解决方案带到中国，将和中国的申办方、监管方、研究中心和CRO一起推动国内临床试验质量提升。